21/08/2026
Prima terapia genica per l’emofilia B in Umbria 🧬
Un importante traguardo per la sanità umbra e per il nostro Dipartimento di Medicina e Chirurgia.
Presso la Medicina Interna e d’Urgenza – Stroke Unit, diretta dalla prof.ssa Cecilia Becattini, è stata eseguita con successo la prima terapia genica per l’emofilia B in Umbria.
A beneficiarne è stato un ragazzo di 20 anni, primo paziente trattato in Umbria e quarto in Italia, con una singola infusione di terapia genica, indicata per adulti con emofilia B grave o moderatamente grave, dovuta a deficit congenito del fattore IX.
Si tratta di un trattamento di altissima specializzazione, che richiede competenze cliniche avanzate, un’organizzazione multidisciplinare altamente qualificata e rigorosi standard di qualità e sicurezza.
Attualmente, questo percorso terapeutico è disponibile in un numero molto limitato di centri a livello nazionale e internazionale. In Italia sono tre i centri che lo hanno avviato: Perugia, Milano e Napoli.